한미약품과 GC녹십자가 파브리병 치료 신약 LA-GLA에 대해 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면 등의 혜택을 받는다.

한미약품은 파브리병 치료제 LA-GLA가 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 받았다고 27일 밝혔다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포가 기능을 하지 못하며 처리되지 못한 물질이 쌓여 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치 질환이다.

희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.

희귀의약품 지정을 받은 동일계열 제품 가운데 가장 먼저 출시되는 약품에 대해 7년간 독점권도 부여한다. 

LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발하고 있다.

파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 효소대체요법으로 주로 치료한다. 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함과 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 여러 한계점이 있다.

한미약품은 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병과 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 발표했다. 이를 토대로 GC녹십자와 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획 신청을 준비하고 있다.

한미약품과 GC녹십자 관계자는 "희귀의약품 분야 신약개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약기업의 사명"이라며 "희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하고 제시하겠다"고 말했다.