한미약품과 GC녹십자가 공동 개발하고 있는 파브리병 치료제 'LA-GLA'가 식품의약품안전처로부터 임상 1/2상 시험계획서(IND) 승인을 받았다.

한미약품과 GC녹십자는 식약처 승인을 바탕으로 글로벌 임상에 본격적으로 착수할 계획이라고 13일 밝혔다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀 난치질환으로 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제A'가 결핍되면 발생한다.

체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성과 염증 반응이 일어나 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.

한미약품과 GC녹십자는 2주마다 병원에서 정맥주사를 맞는 효소대체요법이 환자들에게 치료 부담과 효능 부족 등 문제를 준다는 지적에 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 치료제를 개발하고 있다.

지난해 8월 미국 FDA로부터 임상 승인을 받은 데 이어 식약처 승인을 받아 다국가 임상 개발에 속도를 낼 전망이다.

한미약품은 다음 달 미국 샌디에이고에서 열리는 '월드 심포지엄 2025'에서 LA-GLA의 비임상 연구 결과를 발표하며 신장 기능 개선 등 기존 치료제를 능가하는 효능을 입증할 계획이다.

한미약품 관계자는 "이번 임상은 희귀질환 치료제 개발의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 단계"라며 "연구를 통해 파브리병 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 치료제를 완성하겠다"고 말했다.