파로스아이바이오 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 'PHI-101'이 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 인공지능 신약개발 플랫폼 케미버스를 통해 도출한 PHI-101이 국내 53번째 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 4일 밝혔다.

희귀의약품 지정은 치료제가 부족한 희귀난치성 질환 환자들을 위한 치료제 개발을 촉진하는 제도다. PHI-101은 선정에 따라 허가 자료 요건의 완화와 자료보호 등의 혜택을 받을 수 있다.

PHI-101은 FLT3(FMS-유사 티로신 키나제 3) 변이를 표적으로 하는 항암제다. 기존 FLT3 저해제 치료 후 재발하거나 불응성인 AML 환자들에게 유의미한 치료 효과를 보였다.

AML 환자 가운데 30~35%는 FLT3 돌연변이를 보이는데, 변이를 가진 환자들은 그렇지 않은 경우에 비해 생존율이 낮고 재발 위험이 높다.

파로스아이바이오는 2019년 미국 식품의약국으로부터 PHI-101 희귀의약품 지정 승인을 받고 현재 글로벌 임상 2상을 준비하고 있다.

남기엽 신약 개발 총괄 사장은 "PHI-101의 임상 1상이 마무리 단계에 있으며, FLT3 AML 치료제의 내성을 극복해 계열 내 최고 신약의 가능성을 입증하기 위해 노력하고 있다"며 "임상 2상 성공 시 조기 상용화를 목표로 연구개발에 더욱 매진할 계획"이라고 말했다.

한편 PHI-101은 지난달 21일 식약처가 서울성모병원의 PHI-101 신청을 추가한 것을 비롯해 지금까지 7회의 치료목적 사용승인을 받았다.