JW중외제약이 만 1세 미만 A형 혈우병 환자를 대상으로 헴리브라의 약효와 안전성을 입증한 연구 중간결과가 최근 국제학술지 블러드(Blood)에 게재됐다고 13일 밝혔다.

헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액 응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약으로 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속된다. 또한 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다.

미국 미시간대 소아병리학 스티븐 파이프 교수 연구팀은 헴리브라를 투여한 1세 미만 비항체 중증 A형 혈우병 환자 55명을 대상으로 7년간 장기 추적 관찰 연구(HAVEN 7)를 진행하고 있다. 연구팀은 환자들을 대상으로 2021년 2월부터 100주간 연구를 진행한 뒤 중간결과를 발표했다.

연구팀은 환자에게 첫 4주간 주 1회, 이후 52주 동안 2주에 1회 헴리브라를 투여하고 출혈 횟수와 이상 반응 여부 등을 평가했다. 그 결과 헴리브라 투약기간 동안 치료가 필요한 출혈은 25명에게 외상성 출혈만 42회 발생하고 자연 출혈은 발생하지 않았다.

안전성 측면에선 헴리브라 치료를 중단하거나 치료제를 변경할 수준의 이상 반응이 발견되지 않았다.

스티븐 파이프 소아병리학 교수는 "혈우병 환자에게 자연 출혈은 심각한 상황이다"라며 "헴리브라 투약 후 자연 출혈이 발생하지 않았다는 점은 예방요법의 주목적을 달성했다는 의미다"라고 말했다.

JW중외제약 관계자는 "1세 미만 A형 혈우병 환자 대상 헴리브라의 약효와 안전성을 데이터로 확인했다는 점에서 의미가 크다"며 "연구를 통해 1세 미만의 A형 혈우병 환자들도 치료 혜택을 보기를 기대한다"고 말했다.