식품의약품안전처는 한국노바티스가 허가 신청한 '졸겐스마주'를 첨단바이오의약품으로 허가했다고 28일 밝혔다.

졸겐스마주는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 치료제로 첨단바이오의약품에 해당된다.

첨단바이오의약품은 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포치료제·유전자치료제 등으로 '첨단재생바이오법'에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발·제품화 지원 등을 받을 수 있다.

졸겐스마주는 생존운동뉴런1 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환 '척수성 근위축증' 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제다.

환자는 기능을 하지 못하는 생존운동뉴런1 유전자 대신 사람생존운동뉴런 유전자를 운반체로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런 단백질을 만들 수 있게 된다.

치료제는 척수성 근위축증 환자 가운데 △제1형 척수성 근위축증 임상적 진단 △생존운동뉴런2 유전자 복제 수 3개 이하인 이들에게 사용하도록 허가됐다.

식약처 관계자는 "이번 품목 허가로 치명적 질환인 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것"이라며 "앞으로도 첨단바이오의약품을 신속하게 허가하고 제품을 안전하게 관리해 희귀·난치 환자에게 새로운 기회를 제공하도록 노력하겠다"고 말했다. ⓒ 세이프타임즈