GC녹십자가 세계 최초로 상용화에 성공한 희귀질환 치료제의 국내 임상을 개시한다.

GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'의 임상 1상 승인을 받았다고 8일 밝혔다. 

헌터 증후군은 뮤코다당이라는 물질을 분해하는 효소(IDS)가 부족해 이 물질이 몸의 세포 내에 쌓여 발생하는 질환이다.

지능저하, 청력장애 등의 중추신경계 증상과 뼈가 쉽게 부러지는 등의 골격계 증상을 비롯해 여러 가지 증상을 나타내는 희귀 질환이다. 성염색체 열성 유전이므로 대부분 남자에게 발병한다.

임상시험은 삼성서울병원, 서울대병원, 양산부산대병원 등 국내 3곳의 기관에서 중증형 헌터증후군 환자 12명을 대상으로 진행되고 약물의 안전성과 효능을 평가한다.

헌터라제ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 약품이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 '뇌실질 조직'에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다.

허은철 대표는 "희귀질환 환우들의 삶의 질 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다"며 "이미 해외에서 상업화에 성공한 제품인 만큼 국내 환자에게도 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.