서울대병원은 국내 병원 가운데 처음으로 자체 생산한 CAR-T 치료제를 18세의 소아청소년 백혈병 환자에게 투여해 치료에 성공했다고 5일 밝혔다.

CAR-T 치료는 환자 혈액에서 얻은 면역세포가 암을 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거친 뒤 배양해 다시 환자의 몸 속에 집어넣는 맞춤형 치료법이다.

면역세포가 암세포만을 정확하게 표적하면서도 체내 정상세포 손상을 최소화해 획기적인 최신 치료법으로 주목받고 있다.

최근 재발성·불응성 소아청소년과 25세 이하의 젊은 성인 급성림프모구백혈병 환자를 대상으로 연구자 주도 병원생산 CAR-T 임상연구를 진행하고 있는 강형진 교수팀이 국내 병원 최초로 치료제 생산부터 투여 후 환자 치료까지 전 과정을 준비해 백혈병 환자를 살렸다.

혁신적인 치료제이지만 고비용으로 인해 치료 접근이 어려웠던 국내 환자를 위해 2018년부터 개발을 시작한지 4년만에 이룬 결실이다.

CAR-T 치료제를 투여 받은 첫 환자는 필라델피아 염색체 양성 최고위험 급성림프모구백혈병 환자다. 이전에 조혈모세포이식을 받았지만 재발했고 이후 신규 표적치료제 복합요법으로 관해가 왔지만 다시 미세재발을 해 더 이상의 치료가 어려운 상태였다.

지난 2월 15일 환자의 말초혈액에서 림프구를 모은 후 CAR-T 치료제 생산을 시작했다. 그로부터 12일 만에 생산을 완료해 2월 28일 치료제를 투여했다.

환자는 CAR-T 투여 후 대표적인 동반 면역반응인 사이토카인 방출 증후군이 생겼지만 잘 치료가 돼 지난달 17일에 건강하게 퇴원했다.

이후 지난달 28일 추적 골수검사를 진행했고 백혈병 세포가 완전히 사라진 것을 확인했다. 환자는 특별한 부작용 없이 건강하다.

강형진 교수는 "향후 건강보험이 적용되는 불응성 재발성 백혈병 환자는 킴리아 치료를 바로 실행할 것"이라며 "서울대병원 생산 CAR-T 임상연구는 미세백혈병 재발, 뇌척수 등 골수 외 재발, 이식 후 재발했지만 항암치료로 관해가 온 사례 등 킴리아의 건강보험 적용이 제외돼 사각지대에 놓인 환자를 대상으로 진행할 계획"이라고 말했다.

이어 "병원이 CAR-T를 직접 생산해서 환자에게 투여 후 치료 관리까지 가능한 통합 시스템을 구축했다는 데 큰 의미가 있다"며 "국내에서 개발되고 있는 많은 신규 CAR-T 후보물질이 서울대병원의 시스템을 통해 쉽게 임상에 진입하길 바란다"고 말했다.