이연제약-네오진팜 '간섬유화' 유전자치료제 상용화 MOU
이연제약-네오진팜 '간섬유화' 유전자치료제 상용화 MOU
  • 이민우 기자
  • 승인 2020.08.16 22:15
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▲ 이연제약 유용환 대표(왼쪽)와 네오진팜 김효수 대표(서울대병원 의생명연구원장)가 MOU를 체결 후 기념촬영을 하고 있다. ⓒ 이연제약
▲ 이연제약 유용환 대표(왼쪽)와 네오진팜 김효수 대표(서울대병원 의생명연구원장)가 MOU를 체결 후 기념촬영을 하고 있다. ⓒ 이연제약

이연제약은 네오진팜과 섬유화와 간경변증을 예방·치료하는 'Anti-F1' 유전자 치료제 공동개발과 상용화를 위한 MOU를 체결했다고 16일 밝혔다.

MOU를 통해 양사는 Anti-F1 유전자 치료제 비임상·임상 시료생산과 공정개발을 비롯해 임상 허가 신청(IND filing)을 추진한다.

빠르면 2021년 하반기 임상 허가 신청을 진행할 계획이다. 임상이 완료되면 이연제약 충주공장에서 원료와 완제품 생산이 이루어진다.

더불어 공동개발 범위를 폐 섬유화, 신장 섬유화 등의 섬유증 관련 질환으로도 확장해 지속적인 사업 협력을 이어나갈 계획이다.

네오진팜은 2019년 설립된 유전자치료제 개발 전문 바이오 벤처 기업. 서울대병원 김효수 교수가 서울대병원 심혈관연구단의 다수 특허 유전자를 치료제로 상용화하기 위해 설립했다. 서울대병원 연구중심병원-프로젝트 바이오치료법개발-유니트 대표적인 사업화 성과다.

네오진팜은 이 가운데 첫 번째로 서울대병원 김효수·이은주교수 연구팀이 발견한 간경변증의 기전(간손상시 간-성상세포에서 TIF1γ 유전자가 감소하면서 간세포의 사멸과 동시에 섬유화가 악화됨)을 바탕으로, 간 섬유화를 억제하는 항 섬유화 유전자 TIF1γ 을 이용해 간경변증을 예방과 치료하는 Anti-F1 유전자치료제를 개발하고 있다.

이 치료제는 국내 특허 등록과 미국에 특허를 출원했다. 기술 최적화와 non-GLP 비임상 효능평가 동물실험에서 효과 검증을 완료한 상태다.

간경변증은 간 손상으로 간-성상세포들이 사멸돼 딱딱한 섬유화 조직으로 바뀌면서 장기의 기능이 소실되는 난치병이다.

Deutsche Bank, ALPCO에 따르면 세계 간 섬유증 치료제 시장은 지난해 3600억원에서 연평균 74% 성장, 2026년엔 17조원 규모로 커질 전망이다. 

전세계적으로 치료제 개발을 위해 투자와 연구가 진행되고 있지만 아직 시장에 출시된 예방·차단 치료제는 전무한 상황이다.

이연제약과 네오진팜은 Anti-F1 유전자치료제 대량생산 공정을 개발함과 동시에 동물실험에서 효과를 재입증한 후 임상 1상 승인을 위한 자료를 준비해 2021년 하반기 임상 1상을 신청할 계획이다.

유용환 이연제약 대표는 "난치병으로 전세계적으로 치료제가 없는 간경변증으로 인해 고통받는 환자분들을 위해 Anti-F1 유전자치료제의 개발과 충주공장에서의 상용화가 성공적으로 이뤄질 수 있도록 최선을 다하겠다"며 "MOU를 시작으로 혁신적 연구개발 능력을 보유한 네오진팜과 향후 유전자치료제 개발 분야에서 지속적 동반자이자 가치·미래지향적 관계로 함께 할 예정"이라고 말했다.

김효수 네오진팜 대표(서울대병원 의생명연구원장)는 "Anti-F1 유전자치료제는 간 손상에 의한 간 섬유화 환경에서만 발현되고, 간-성상세포에만 선택적으로 유전자가 전달돼 안전하고 효율적이라는 특장점이 있다"고 말했다.

이어 "다국적 제약사들이 개발 중인 간 섬유 치료제 후보들과 비교 시에도 더 우월하다"며 "유전자치료제의 공정 개발과 임상에 대한 기반과 노하우를 가진 이연제약과의 시너지를 통해 안전하고 효과적인 유전자치료제를 개발하고 상용화하겠다"고 말했다.

한편 연구는 최근 해외 저명 학술지 <J.Experimental Medicine(IF11.74)>에 게재되는 등 최초의 간경변증 치료제 탄생 여부에 세계적으로 큰 기대가 모아지고 있다. ⓒ 세이프타임즈


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