한미약품은 차세대 급성 골수성 백혈병 치료 신약 후보물질(HM43239)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 31일 밝혔다.

한미약품에 따르면 HM43239는 급성 골수성 백혈병(AML)을 유발하는 FLT3 유전자 돌연변이를 억제하면서도 기존 치료제의 내성은 극복한 신약 후보물질이다. 미국 FDA로부터 임상 1상 허가를 받은 상태여서 이른 시일 내 미국 MD앤더슨 암센터에서 임상을 시작할 예정이다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀 난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 세금감면, 허가신청비용 면제, 동일 계열 제품 가운데 처음으로 승인받을 경우 시판허가 후 7년간 독점권 인정 등의 혜택을 받는다.

한미약품의 신약 후보물질이 희귀의약품으로 지정된 것은 이번이 3번째다. 지난 2월 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 LAPSGlucagon Analog(HM15136)에 이어 지난 4월 경구용 항암신약 오락솔이 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다.

권세창 한미약품 대표이사는 "HM43239를 비롯한 한미약품의 다양한 신약들이 희귀의약품으로 지정되면서 한미약품의 신약 후보 물질이 지속적으로 확장되고 있다"며 "환자들을 위해 상용화를 위해 속도를 내겠다"고 말했다.