식품의약품안전처는 '임상시험용 의약품 치료목적 사용승인' 안내서를 개정해 발간했다고 12일 밝혔다.

식약처는 의료현장에서 말기암 환자 등 중증질환자 등에게 치료기회를 제공하기 위해 품목 허가가 나지 않은 임상시험용 의약품을 사용할 수 있게 하는 제도를 운용 중이다.

안내서는 신청 절차, 대상질환, 적용범위, 안전성·유효성 입증요건 등을 담고 있으며 개정 안내서에는 환자 규모에 따른 안전성·유효성 입증요건과 제출자료 등에 대한 상세한 내용이 추가됐다.

임상시험용 의약품 사용승인은 지난해 703건이 있었으며 제도 시행 후 지난해까지 총 승인 건수는 4444건이었다.

질환별로는 폐암 등 호흡기질환(389건)이 가장 많았다. 그 뒤로 위암 등 소화기질환(203건), 백혈병 등 혈액질환(44건), 악성흑색종 등 피부질환(30건) 순이다.

응급환자나 대체 치료수단이 없는 환자가 쓸 수 있는 임상시험용 의약품의 사용승인 현황은 식약처 홈페이지에 공개된다.

식약처는 개별환자, 2명에서 25명 미만의 소규모 환자, 25명 이상의 대규모 환자 등 환자 규모를 3개로 구분해 질환의 경중을 근거로 임상의약품의 안전성·유효성을 판단하고 있다.